Генная терапия рассеянного склероза показывает хорошие результаты на мышах

Генная терапия рассеянного склероза показывает хорошие результаты на мышах

Исследователи предприняли первые шаги к разработке генной терапии рассеянного склероза — лечения, которое усилило противовоспалительные иммунные процессы и реверсировало тяжелый паралич на мышиной модели заболевания.

Исследовательская группа из Университета Флориды оптимистично заявила, что терапия может работать и на людях. Но до завершения экспериментального лечения в клинических испытаниях остается много работы.

Секретом успешных экспериментов был подход, где была задействована печень — орган, который обычно не связан с РС. Исследование показало, что у органа есть потенциал, которые может остановить вредный иммунный ответ.

Чтобы печень начала эти защитные процессы, исследователи перенесли миелиновый олигодендроцитарный гликопротеин (МОГ), компонент миелина, в клетки печени. Миелин — защитное покрытие вокруг нервных клеток, потеря которого связана с РС.

Отчет команды, опубликованный в журнале «Molecular Therapy», показал, что присутствие белка в печени вызвало выработку МОГ-специфических регуляторных Т-клеток. Как эти клетки могут остановить иммунную атаку, нацеленную на белок, команда продемонстрировала в ряде лабораторных экспериментов.

«Используя клинически протестированную платформу генной терапии, мы способны индуцировать очень специфические регуляторные клетки, которые нацелены на самореактивные клетки, которые отвечают за появление рассеянного склероза», — сказал Брэд Э. Хоффман, доцент кафедры педиатрии и нейронауки Медицинского колледжа Университета Флориды.

Сначала исследователи использовали генную терапию, состоящую из безвредного вируса, который доставляет ген в клетки печени. Животных подвергали воздействию белка МОГ, которое обычно приводит к экспериментальному аутоиммунному энцефаломиелиту (мышиная версия РС).

У животных, которых лечили генной терапией, болезнь не развивалась. У них также было большее количество МОГ-специфических регуляторных Т-клетокв крови. Это подтвердило предположение, что терапия работает путем использования механизмов вызывающих иммунологическую толерантность, которые предотвращают иммунный ответ.

Но исследователи обнаружили гораздо более важную роль в терапии. Лечение улучшало способность ходить у мышей с тяжелым параличом задних ног. Испытания на более ранних стадиях заболевания показали одинаково хорошие результаты.

Исследователи также подчеркнули, что терапия имеет длительный эффект. Животные жили в течение семи месяцев без признаков заболевания, тогда как у не подвергшихся терапии мышей отмечались неврологические проблемы уже спустя две недели.

Когда команда объединила генную терапию с лекарством под названием рапамицин, который уже используется для подавления иммунного ответа, эффект был еще более сильным. В то время как только генная терапия уменьшала тяжесть заболевания у парализованных мышей, комбинация позволила всем, кроме одной мыши, полностью восстановить свои функции.

Чтобы продемонстрировать радикальное воздействие лечения, исследователи опубликовали видео с наблюдаемыми мышами.

Исследователи сказали, что до того, как лечение будет проверено на людях, им нужно более подробно узнать о механизмах его действия.

Тем не менее, Хоффман и его команда считают, что этот подход может в значительной мере повлиять на жизнь пациентов с РС.

«Если мы сможем обеспечить долгосрочную ремиссию и долгосрочную качественную жизнь у людей, это будет очень перспективный результат», — сказал он.


+8
13:05
1687
14:19
+5
продублирую видео отдельной ссылкой
www.cell.com/cms/attachment/2108823082/2082641092/mmc2.mp4
14:20
+2
Обнадеживающе thumbsup
08:53
+13
в конце видео, левая мышка побежала как и не болела совсем wonder
Загрузка...